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LA COMISIÓN EUROPEA APRUEBA KUVAN® DE MERCK SERONO

El procedimiento, que se ha aplicado sólo 25 veces en todo el mundo, consiste en transferir células de otro hígado, sin necesidad de trasplantar el órgano entero

Nota de Prensa -18/12/2008

• Es el primer fármaco aprobado en Europa para el tratamiento de hiperfenilalaninemia en pacientes con fenilcetonuria o déficit de BH4.
• La fenilcetonuria es una enfermedad rara que puede causar serios daños cerebrales en recién nacidos y en niños, e incapacidad neurocognitiva en pacientes adolescentes y adultos.

Merck Serono, la división biotecnológica de la compañía químico farmacéutica alemana
Merck, ha anunciado que la Comisión Europea ha autorizado la comercialización de
Kuvan® (dihidrocloruro de sapropterina) como tratamiento oral de la hiperfenilalaninemia
(HPA) en pacientes con fenilcetonuria (PKU) o con déficit de tetrahidrobiopterina (BH4).
Kuvan® había recibido previamente la designación de Medicamento Huérfano por parte
de la EMEA como el primer medicamento indicado para el tratamiento de la
hiperfenilalaninemia.

"Hasta la fecha, no existían medicamentos aprobados en Europa para el tratamiento de
PKU, una patología que puede causar serios daños cerebrales en recién nacidos y en
niños, e incapacidad neurocognitiva en pacientes adolescentes y adultos, si no se sigue
una dieta estricta durante toda la vida," ha señalado José Cabrera, Director Médico de
Merck en España. “Desde Merck, y concretamente desde nuestra División biotecnológica
Merck Serono, estamos muy satisfechos con esta aprobación de la Comisión Europea.
La disponibilidad de Kuvan® en toda Europa permitirá a los pacientes que sufren esta
enfermedad crónica mejorar el control de sus niveles de fenilalanina en sangre, al mismo
tiempo que mejorar su calidad de vida y, en última instancia, reducir el riesgo de daño
mental ”, ha añadido Cabrera.

La autorización de comercialización está basada en los datos proporcionados por dos
ensayos clínicos internacionales en fase III, doble ciego, aleatorizados y controlados con
placebo en pacientes con HPA/PKU. Los datos muestran que el tratamiento con Kuvan®
reduce los niveles de fenilalanina en la sangre e incrementa la tolerancia a la fenilalanina
en la dieta, con lo que se reduce la necesidad de limitar su ingesta.

La Comisión Europea ha concedido la autorización de venta para los 27 países de la
Unión Europea, así como para Islandia, Liechtenstein y Noruega. Al haber recibido la
designación de Medicamento Huérfano, Kuvan® recibirá 10 años de exclusividad de
comercialización en la Unión Europea para esta indicación terapéutica. El lanzamiento de
Kuvan® en Europa está previsto para la primera mitad de 2009.

Incidencia de la enfermedad

En la actualidad hay aproximadamente 35.000 pacientes en la Unión Europea
diagnosticados con hiperfenilalaninemia debido a fenilcetonuria o por déficit de BH4.

La PKU y el déficit de BH4 están calificadas como enfermedades huérfanas debido a su
baja frecuencia en la población. Se trata de patologías causadas por defectos genéticos
en el metabolismo del aminoácido fenilalanina, que dan como resultado una
hiperfenilalaninemia, es decir, niveles anormalmente altos de fenilalanina en sangre.

Para evitar las consecuencias de la PKU, es fundamental el diagnóstico precoz, por lo que están en marcha programas estatales de cribado metabólico. En España este cribado se realiza entre las 48 horas y los 10 primeros días de vida, mediante una pequeña muestra de sangre en el talón del bebé, que permita detectar los errores innatos del metabolismo, entre los que se encuentra el hipotiroidismo y la fenilcetonuria.

Hasta la fecha, no existen medicamentos aprobados para el tratamiento de esta patología en Europa. El único tratamiento alternativo para pacientes con PKU para controlar la enfermedad es una dieta muy restrictiva en fenilalanina (alimentos que contienen altos niveles de este aminoácido esencial son la carne, el pescado, frutos secos, productos lácteos y algunas verduras y frutas), asociada con un suplemento diario de aminoácidos. No seguir este tipo de dieta puede dar lugar a un progresivo deterioro mental y del comportamiento.

Acerca de Merck y la División Merck Serono

Merck, la multinacional alemana con mayor tradición farmacéutica y química del mundo, es hoy una compañía con unas ventas de 7.100 millones de euros en 2007, cuya historia empezó en el año 1668 y con un futuro que están forjando alrededor de 32.500 empleados en 59 países. Su éxito se basa en innovaciones creadas por colaboradores con espíritu emprendedor. Su actividad se centra en tres Divisiones de negocio: Merck Serono (especializada en el sector biotecnológico), Merck Consumer Health Care (medicamentos para el autocuidado de la salud) y Merck Chemicals (líder en Cristales Líquidos y también en Pigmentos y otros reactivos y soluciones para las Ciencias de la Vida).

Merck agrupa sus actividades bajo Merck KGaA, cuyas acciones pertenecen a la familia Merck en un 70% aproximadamente. El 30% restante cotiza en Bolsa.

Merck Serono es la División de Merck creada el 5 de enero de 2007 tras la compra de la biotecnológica Serono. Esta nueva División cuenta con cerca de 14.500 empleados en todo el mundo y está presente en las áreas de Oncología, Neurología, Fertilidad, Cardiometabolismo y en el tratamiento de otras patologías, entre ellas psoriasis y déficit de hormona de crecimiento.

Esta información está dirigida exclusivamente a periodistas especializados en salud. El contenido es de índole científica y su propósito no es el de su divulgación al público general. Puede contener ciertas informaciones anticipadas sobre el futuro concernientes al negocio de la compañía y cuyos resultados están sujetos a posibles variaciones.

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